一种治疗线粒体疾病的新方法?

■本报纸的内部记者，东中国师范大学教授江丁林，以及普通的中国东大学教师团队，兰加研究所的年轻研究员陈开发了一位基于线粒体腺嘌呤（ETD-MTABES）的快速编辑，并创建了拉丁语Modey Modey Moded。此外，研究人员首次使用改良的DDCBE变体首次实现了对线粒体致病突变的原位校正，成功地逆转了利率综合征疾病的表型。最近，两项相关研究已在自然技术中发表。 “这两项研究不仅唤醒了学术界对编辑叙事基因的第一批技术的关注，而且还标志着基于基因组的线粒体版本领域的令人兴奋的进步，”德国汉诺威大学的教授詹斯·博克（Jens Boch）说。线粒体抗抗性的大多数真核细胞存在并扮演“能源工厂”的角色。同时，线粒体具有遗传物质（ADNMT）和遗传系统。 DNAMT突变会引起各种严重的遗传疾病，包括Leber（Lhon）的遗传光学神经病，乳酸酸中毒和对中风（Mela）和Leigh综合征中的线粒体脑瘤的类似攻击。线粒体疾病的治疗一直是一个困难的问题，必须在医疗领域解决，因为传统药物很昂贵，并且只能缓解线粒体疾病的症状，这可能会导致重要的副作用。 “平均而言，全球5,000人中有5,000人受DNAMT有害突变的影响，其中约95％是特定的突变。这些疾病会影响整个身体的倍数器官，症状严重且难以治疗。” Li Dali是中国科学，他每天告诉他。随着基因编辑技术的快速发展，学术界已经开发了一组工具来“修复”线粒体基因组中的突变位点并处理来自喷泉的疾病。例如，源自CRISPR技术的基本编辑器是一种核DNA（N）的一种形式，尽管已成功地用于治疗由DNA中特定突变引起的疾病），但线粒体基因组结构的特异性使得该技术难以修改DNAMT。线粒体疾病的发展通常需要高于特定阈值的序列。瓶颈，例如编辑和精确效率，使现有的线粒体编辑器难以构建线粒体基因突变的动物模型，该模型包含高频突变并表现出临床表型，这使得有效治疗相关疾病变得更加困难。疾病模型的有效构造：“珍贵ADNMT疾病和高精度线粒体基因编辑器的动物模型是基本mito的重要技术支持李·达里（Lee Dali）在第一项研究中说，经过分析和实验，研究人员发现，腺嘌呤TADA-8E的活动是确定腺嘌呤版（a）对鸟嘌呤（a）对鸟嘌呤（g）的关键因素之一。 NDNA版中的优势，为高性能的基础编辑工具提供了可能性，该研究团队还引入了高度活跃的TADA变体（Stals）（Stals），并获得了ETD-MTABES的效率ETD-MTABES的效率最多比基于ETD-MTABE的细胞线多145倍。第一个遗传稳定模型的利率综合征和世界的感觉听觉损失。 ETD-MTABES作为超高活性和低瞄准线粒体的基本编辑Chen Liang提供了PO ToolsDerosas，以快速构建接近人类疾病的线粒体动物模型，并参与线粒体功能和疾病机制。他说，他将大力促进详细的调查。在体内部位中，第一次校正了致病性突变。 “在第二项研究中，我们使用ETD-MTABE-RW/V28A腺嘌呤编辑器在先前的一项研究中提出的ETD-MTABE-RW/V28A腺嘌呤编辑器引入了与Leigh综合征相关的致病特异性突变。”李·达利（Li Dali）介绍了49只大鼠配备了几乎单个致病版本的TC，平均效率高达54％，并且DNMT点突变可以有效且稳定。此外，表型实验表明，患有利率综合征的大鼠患有明显S运动和心脏功能障碍，表明该设备已成功建立了Lei综合征大鼠模型。为了准确纠正守时致病突变，研究人员设计和修改了60个DDCBE变体，并最终获得了1333nc-DDDA11-K1389A变体，从而大大降低了“观众版”的水平。研究人员将受精卵的卵子注入了最佳DDCBE变体，其突变几乎与Leight综合征大鼠模型均匀地共轭。结果表明，通常将53％的致病性DNA纠正并转化为正常，并且体内有效，精确的版本将肌肉和心脏功能提高到了利率综合征大鼠模型中的野生型大鼠水平。 “这是世界上第一个实现活体动物中PUY致病DNMT突变的原位校正的方法，为基因症状疾病的线粒体基因的编辑提供了后验基因治疗研究范式Cos，”陈立说。”我们在开发新的线粒体基因编辑工具方面取得了双重进步，精确地纠正了原位线粒体致病性突变，并为治疗线粒体遗传疾病的治疗提供了创新的技术方法。将来，我们将开发基于这项技术的产品来更新和开发产品。”